中国上海， 2024年4月18日——科动生物是一家以阻抑tRNA (Suppressor-tRNA)为基础，针对无义突变（提前终止密码子）引起的严重疾病研究并开发创新疗法的生物医药公司。公司将于5月8日在第27届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会的最新突破性进展部分以壁报形式发布其阻抑tRNA (Suppressor-tRNA)项目的体外和体内试验数据。
至少4000个基因中的突变均可引起人类疾病，其中约11%是3种无义突变，提前终止蛋白翻译而造成蛋白质截断。阻抑tRNA是将转运RNA (tRNA)在其反密码子和其他位置进行工程化改造，使其可以通读致病基因上的无义突变，恢复全长蛋白合成和功能。由于通读效应不受基因突变位置，基因和疾病的限制，一个针对特定无义突变的阻抑tRNA分子可能用于治疗这个特定突变引起的所有疾病。
“tRNA是连接mRNA和蛋白质信息的关键分子，以工程化tRNA成药为通过调节蛋白翻译机制来治疗疾病开辟了新的方向，”科动生物联合创始人孔令洁博士表示，“我们自主研发的tRNA候选药物已在多个无义突变的体外和体内疾病模型上获得验证，而且我们持续在以腺相关病毒（AAV）递送的先导候选药物优化上取得显著进展。”
“阻抑-tRNA具有独特的潜力成为针对无义突变引起的疾病的通用疗法，我们首选有器官特定性的疾病，包括在中枢神经系统和肾脏的疾病，”科动生物联合创始人魏东博士表示，“在我们的科学顾问和合作者的支持下，我们计划在今后两年内将第一个tRNA候选药物推进临床阶段，为患者带来新的希望。”
最新突破性进展摘要详细信息：
题目：阻抑-tRNA延缓Alport综合症小鼠的疾病进展
日期： 2024年5月8日 星期三 12时 （美国东部时间）
会议名称：周三壁报：最新突破性进展摘要
最新突破性进展摘要编号：LBA-16
关于科动生物
科动生物创建于2022年，是一家以阻抑tRNA (Suppressor-tRNA)为基础，针对无义突变（提前终止密码子）引起的严重疾病研究并开发创新疗法的生物医药公司。公司已在阻抑-tRNA筛选和优化以及AAV递送方面建立多个有自主知识产权的平台，针对中枢神经系统，肾脏，心脏和视网膜上多种疾病开发创新疗法。
